No i jednak – plotki się potwierdzają. Kolejne dobre wieści ze świata medycyny, tym razem od firmy Isis Pharmaceuticals. Otóż po raz pierwszy zaprezentowała ona wyniki wstępnego badania klinicznego pierwszego leku na świecie opracowanego w celu wyleczenia rdzeniowego zaniku mięśni.
W zeszłorocznym badaniu wzięło udział 28 dzieci w wieku 2–14 lat, z drugą i trzecią postacią SMA, które otrzymały pojedynczą dawkę specyfiku ISIS-SMNRx w postaci zastrzyku do rdzenia kręgowego. Podstawowym celem było zmierzenie koncentracji specyfiku we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym na przestrzeni tygodnia po podaniu i zanotowanie efektów ubocznych. Jednocześnie jednak przez trzy miesiące obserwowano dzieci i mierzono ich sprawność na skali Hammersmith.
Specyfik okazał się bardzo bezpieczny – bo bóle głowy i w miejscu ukłucia to chyba niewiele.
Za to okazało się, że chociaż dzieci, które otrzymały małą dawkę (1 mg), nie miały praktycznie żadnej poprawy, to przy dużej dawce (9 mg) średnia poprawa całej grupy wyniosła 3 punkty w skali Hammersmith, a rekordzista poprawił się o 7 punktów. Po trzech miesiącach!
Wiecie, ile to jest??? Skala Hammersmith dla SMA składa się z 20 zadań typu „przekręć się na plecy”, „podnieś ręce nad głowę”, za każde można dostać 0, 1 albo 2 punkty. Żeby dostać maksymalną liczbę 40 punktów, trzeba samodzielnie przejść przynajmniej 4 kroki. W SMA już poprawa o 1–2 punkty oznacza, że człowiek na pewno nie słabnie – a poprawa o 7?! Gdyby Lia ze swoimi 33 punktami wzmocniła się o 7 punktów w ciągu trzech miesięcy… Nie, to by było za cudowne.
Na razie wyniki trzeba traktować ostrożnie, bo grupa badana była jednak bardzo mała, nie było grupy kontrolnej i próba nie była ślepa. Do tego u kilku badanych nie było żadnej zmiany nawet przy dużej dawce. Ale i tak te wyniki są baaardzo ciekawe!
Oczywiście, badano dzieci z postacią II i III, bo na jedynkach dużo trudniej zrobić Hammersmitha – ale lek powinien działać u wszystkich.
Tak na marginesie, próbowaliśmy wcześniej, żeby Lia dostała się na tę próbę, pisaliśmy do naukowców – niestety, nie udało się. Wymagałoby to też kilkumiesięcznego pobytu w USA. Isis planuje jednak dalsze próby na większej liczbie pacjentów, więc korespondujemy dalej i zbieramy na wyjazd :)
Linki do materiałów (w jęz. angielskim):
